耗时七年的降脂药物研发宣告失败

经过近七年的研发，一种能够将有害血脂显著降低的药物却未能给病患带来任何健康改善。原因何在？这款以脂蛋白(a)为靶点的药物被期望能带来转机，但最近的临床试验结果令人失望。诺华公司所研发的药物pelacarsen在最新一期的III期临床试验中遭遇失败。

据统计，全球有约14亿人存在脂蛋白(a)过高的情况，主要由遗传因素引起，目前尚无专门的治疗方法。研究显示，这种情况会大幅提高心脑血管疾病的发生风险，包括心脏病和中风等。pelacarsen的主要研究人员、克利夫兰诊所的心血管专家史蒂文·尼森表示，原本大家对药物的成功抱有很高期望，结果却让人震惊。

回顾药物的发展历程，2015年Ionis公司首次发表了pelacarsen的早期研究成果，显示该药物能显著降低血液中脂蛋白(a)的水平，随后诺华公司以7500万美元的预付款加上1亿美元的增资获得了其开发权。2019年，诺华支付了1.5亿美元获得全球授权，并承担后续研发费用。2020年，该药物在II期临床研究中展现了良好的效果，最大可降低脂蛋白(a)水平达到80%，并被认为是治疗心血管疾病的重大突破。 球友会

然而，2022年诺华宣布的III期临床研究结果却显示，pelacarsen未能成功降低患者发生心血管事件的风险。在漫长的等待之后，医学界的希望逐渐破灭，尽管初步结果令人失望，依然有些专家抱有一线希望，认为可能在某些情况下仍然会有益处。然而，最新的完整结果揭示了不幸的事实。

在此次研究中，来自42个国家的8350名参与者被招募，他们都是经历过严重心脑血管事件的患者。结果显示，接受pelacarsen治疗的患者在脂蛋白(a)水平上虽有明显下降，但最终未能带来任何显著的健康益处。在4.7年的随访中，两个组别的患者发生不良事件的比例几乎一致，失去了广泛的期待。

这让人深感失望，也表明了当前治疗Lp(a)升高的局限性，未来是否还有其他希望仍有待观察。 球友会